• Головна / Main Page
  • Стрічка новин / Newsline
  • АРХІВ / ARCHIVE
  • RSS feed
  • Генетические заболевания можно устранить!
    Опубликовано: 2012-01-05 11:00:00
    Ученые впервые сумели полностью устранить генетическое заболевание с помощью стволовых клеток и комбинации методов генной терапии в пробирочных экспериментах с клетками больных людей. Авторы исследования, опубликованного в он-лайн версии журнала Nature, намерены как можно скорее довести инновацию до клинического применения, пишет sunhome.


    Свою работу ученые из Испании и Италии посвятили борьбе с анемией Фанкони - тяжелым наследственным заболеванием крови, которое сопровождается снижением способности организма противостоять инфекциям и снабжать клетки кислородом. Заболевание вызывается мутациями в одном из 13 генов анемии Фанкони, часто приводит к отказу в работе костного мозга, лейкемии и другим формам раковых заболеваний. При этом даже после пересадки костного мозга у пациентов остается высокий риск развития рака и других серьезных сбоев в работе организма.


    «Считается, что такие генетические нарушения можно скорректировать генными методами в клетках, полученных от пациента, затем превратить их в индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, которые в свою очередь можно ввести в больной организм и превратить в клетки той ткани организма, где проявляется генетическое нарушение, устранив тем самым заболевание», - сказал ведущий автор исследования, профессор Хуан Карлос Исписуа Белмонте (Juan-Carlos Izpis?a Belmonte) из Центра регенеративной медицины в Барселоне, слова которого приводит пресс служба Института биологических исследований имени Солка, США (Salk Institute for Biological Studies).

    Этот подход уже был испытан в экспериментах на мышах, однако возможность его применения для лечения заболеваний человеческого организма до последнего времени оставалась недоказанной.
     

    Исследователи в своей работе использовали клетки кожи и волос нескольких пациентов, страдающих от анемии Фанкони. Генетический аппарат этих клеток ученые исправили с помощью генных методов, основанных на введении в клетки безвредных вирусов, привносящих в инфицированную клетку и «правильную» копию того или иного поврежденного гена. После этого с помощью подобных вирусных векторов ученые перевели исправленные клетки в состояние плюрипотентных стволовых клеток.


    Сравнение полученных таким образом клеток показало, что они неотличимы не только от «искусственных» стволовых клеток, полученных из здоровых клеток человека, но и от эмбриональных стволовых клеток.


    При этом ученым удалось показать, что полученные из больных клеток плюрипотентные клетки могут легко дифференцироваться и превращаться в гематопоэтические клетки-предшественницы для разных типов клеток крови, которые не могут вырабатываться в организме больных естественным путем из-за отказа в работе костного мозга.


    Таким образом ученым удалось доказать возможность применения комбинации генных методов и стволовых клеток для лечения генетического заболевания, не поддающегося лечению с помощью обычных лекарств.


    «Несмотря на то, что ни одного больного мы пока еще не вылечили, полученные нами здоровые "искусственные" стволовые клетки в теории могут быть пересажены больным людям для лечения болезни», - сказал Белмонте.


    Существенным препятствием на пути к клиническим испытаниям подобной методики является использование вирусов для коррекции генных нарушений, а также для перевода клеток в плюрипотентное состояние, что может привести к развитию рака у пациентов, вылеченных подобным методом. Усилия авторов статьи будут в ближайшем будущем направлены на преодоление этих недостатков методики.


     

     

    E-NEWS

    agrinews.com.ua

    Внимание!!! При перепечатке авторских материалов с AgriNEWS.COM.UA активная ссылка (не закрытая в теги noindex или nofollow, а именно открытая!!!) на портал "Новости агробизнеса AgriNEWS.COM.UA" обязательна.

    E-mail:
    info@agrinews.com.ua
    При использовании информации в электронном виде активная ссылка на agrinews.com.ua обязательна.